近日，第10屆“中國醫藥生物技術十大進展”活動結果公布，成都威斯津生物醫藥科技有限公司“高效穩定的靶向遞送系統推動mRNA創新藥產業化”名列其中。這是該公司繼去年以“‘mRNA三大底層技術突破’及‘推動3個mRNA新藥進入臨床試驗’”入選“中國醫藥生物技術十大進展”后，再次獲得該稱號。同時，由威斯津生物推動的全球首款治療性mRNA腫瘤疫苗已經在中美兩地獲批IND，并進入臨床試驗階段，有望在該領域實現“0”的重大突破。

　　實現核心技術升級，意義重大

　　mRNA靶向遞送系統是mRNA領域的核心底層技術之一。高效穩定的mRNA靶向遞送系統是提高mRNA藥物療效和貯存時間，降低安全風險的最重要因素。因此，“靶向遞送系統”是mRNA技術產業化的關鍵一環，也是該領域新藥研發中最容易出現的“短板”之一。

　　目前，mRNA領域主要的遞送方法包括病毒載體和非病毒載體兩大類，其中又以非病毒載體中的脂質納米顆粒(LNP)遞送技術最為成熟，是研究和應用的主流方向。在巨大的商業利益下，LNP專利技術一方面左右著mRNA產業化進程，另一方面也成為全球各大生物技術公司和大型跨國企業紛爭的源頭。能否獲得專利或專利授權，成了mRNA新藥研發繞不過去的一道“坎”。

　　威斯津生物選擇了自主創新：首創的新一代mRNA遞送系統，通過多氮可電離脂質替代已上市的LNP中的單氮可電離脂質，結合中心組合設計策略，從而提高了LNP的靶向性、體內安全性和貯存穩定性，開創出mRNA藥物遞送的全新技術。2023年8月，由威斯津生物首創的全新多氮脂質納米顆粒(LNP)遞送技術獲得美國專利授權;2024年，多氮可電離脂質再獲中國發明專利授權。

　　威斯津生物靶向遞送系統的成功，一舉打破了LNP的國際專利壁壘，為我國mRNA產業化夯實了基礎，在引領國內mRNA藥物臨床轉化和產業升級、服務于國家納米遞送技術平臺建設的重大戰略需求、支撐mRNA創新藥物產業發展上，有著重要的推動作用。去年，由威斯津生物牽頭的“高效穩定的mRNA靶向遞送系統”還被確立為“國家重點研發計劃顛覆性技術創新項目”，成為我國在該領域的首批國家專項項目。

　　推動腫瘤疫苗在中美獲批IND，有望實現“0”突破

　　近兩年來，威斯津生物以其在mRNA核心技術上的突破為契機，加速推動mRNA新藥管線研發進展，并在mRNA治療性腫瘤疫苗的研發上取得了階段性成就。

　　去年5月至8月，由威斯津生物自主研發的代號為WGc-043的EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗先后獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)和中國國家藥品監督管理局(NMPA)IND許可，獲準在兩地開展臨床試驗。

　　WGc-043是一款完全自主研發的創新藥物。這款產品在設計上采用了威斯津生物在mRNA領域的多項突破性技術成果，包括序列設計、遞送載體以及放大生產。所采用的遞送技術，正是威斯津生物的新一代LNP系列專利技術，極具市場競爭力。該技術已獲得全球專利授權，不僅突破了歐美國家的專利壁壘，更為產品的全球化商業布局奠定了堅實基礎。這一重大突破彰顯了以威斯津為代表的中國生物制藥企業在關鍵核心技術領域的自主創新能力，成功開辟了國產替代的新路徑，為我國生物醫藥產業的創新發展樹立了標桿。

　　同時，WGc-043也是全球首款獲得IND批件的治療性mRNA腫瘤疫苗。據公開消息，WGc-043在中美兩國獲批的擬定適應癥為兩類：一是適用于經過二線系統治療的EB病毒陽性晚期實體瘤成人患者;二是適用于復發或難治性的EB病毒陽性淋巴瘤成人患者。這兩類腫瘤均是目前EB病毒陽性腫瘤臨床治療的難點所在，是一個幾乎空白的治療領域。

　　據了解，WGc-043 EB病毒陽性腫瘤mRNA疫苗已經完成首例入組給藥，正在有序地開展后續臨床試驗，或許將很快在全球范圍內實現治療性mRNA疫苗的“0”突破，并同時打破難治性EB腫瘤臨床手段有限的現狀。

　　成都威斯津生物醫藥科技有限公司

　　成都威斯津生物醫藥科技有限公司由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫學院從事mRNA藥物相關研究并在該領域深耕近10年的宋相容教授聯合創建。公司聚焦于mRNA創新藥物和新型納米佐劑開發，致力于成為擁有核心技術和自主知識產權，集研發、生產、銷售于一體的全球化生物醫藥公司。

　　威斯津生物以創新為驅動，在mRNA藥物研發的三大關鍵技術：mRNA序列、遞送載體以及放大生產上均獲得全面突破，并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設備等核心專利，突破了mRNA藥物的全球專利壁壘，實現了完整的自主知識產權。

　　目前，威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領域布局了4個技術平臺，全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對傳染病的mRNA預防性疫苗，以及針對其他疾病如肥胖的治療性藥物等領域。除腫瘤產品已經進入臨床階段外，新型納米佐劑WGa01也于2023年獲得中國緊急使用授權(EUA)并成功上市應用于臨床，同時實現了國產“0”生產的重大突破。

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