全球頂級醫(yī)學期刊《Lancet》(影響因子98.4)在線發(fā)表了普瑞金生物發(fā)起的臨床實驗在華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院、同濟醫(yī)院取得的革命性突破：靶向BCMA的體內制備CAR-T療法在治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的首個人體臨床試驗獲得成功。這是國際范圍內首次實現(xiàn)體內制備BCMA CAR-T藥物的臨床概念驗證(Proof-of-Concept)，標志著該領域從構想到落地的里程碑式跨越。

　　該研究揭示了以下兩大核心突破：

　　1.體內原位轉導與擴增成功：研究證實，通過特定的體內遞送技術，能夠成功在患者體內將CAR基因特異性轉導至T細胞，并使其有效擴增，發(fā)揮顯著的抗腫瘤活性。

　　2.顛覆性免除清淋化療：最關鍵的是，受試者在接受該體內CAR-T治療前，無需進行傳統(tǒng)體外CAR-T療法所必需的淋巴細胞清除化療(清淋)。這不僅簡化了治療流程，更重要的是規(guī)避了清淋帶來的嚴重副作用(如感染、骨髓抑制等)風險。

　　體內CAR-T：定義下一代細胞療法的巨大優(yōu)勢

　　體內CAR-T技術相較于傳統(tǒng)體外制備方法，具有無可比擬的優(yōu)勢，直擊當前細胞治療的核心瓶頸：

　　1.免清淋：如上所述，消除清淋環(huán)節(jié)，降低治療復雜度和毒性。

　　2.高可及：無需漫長(通常2-4周)的體外細胞培養(yǎng)、基因修飾和質檢等待期，可大幅縮短患者等待時間。

　　3.規(guī)模化生產與低成本：顛覆性地實現(xiàn)CAR-T藥物的“現(xiàn)貨型”(off-the-shelf)大規(guī)模生產，擺脫對個性化定制的依賴，顯著降低生產成本(預期可降低一個數量級)，從根本上解決當前CAR-T療法價格高昂(動輒數十萬美元)的難題。

　　4.批次規(guī)模大：具備與傳統(tǒng)生物藥類似的批量化生產潛力。普瑞金生物已開發(fā)出高達100L的懸浮無血清慢病毒工藝開發(fā)與生產體系。

　　普瑞金生物以“為臨床治療開發(fā)急需的細胞與基因藥物”為使命，深耕細胞基因治療十余年，逐步構建起“高起點、高產量、高質量、高可擴展性、高可轉化率”為特點的下一代CGT藥物開發(fā)全球競爭力，并領跑第一梯隊。此次在《Lancet》發(fā)表的全球首個體內CAR-T臨床成功數據，通過免清淋、高可及和規(guī)模化生產的獨特優(yōu)勢，為突破當前CAR-T療法的成本與可及性瓶頸提供了革命性的解決方案，有望極大提高CAR-T療法的可及性，惠及全球更多患者。

免責聲明：以上內容為本網站轉自其它媒體，相關信息僅為傳遞更多信息之目的，不代表本網觀點，亦不代表本網站贊同其觀點或證實其內容的真實性。如稿件版權單位或個人不想在本網發(fā)布，可與本網聯(lián)系，本網視情況可立即將其撤除。