神濟昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱“神濟昌華”)宣布，其自主研發的靶向TRIM72的基因治療藥物SNUG01在2025年8月14日正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨床試驗默示許可，擬開發適應癥為肌萎縮側索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)。此次IND獲批，是SNUG01繼2025年3月獲美國食品藥品監督管理局(FDA)臨床試驗許可，6月獲FDA授予孤兒藥資格認定后，取得的又一重要里程碑，標志著SNUG01進入中美國際多中心臨床試驗(MRCT)開發階段。

　　SNUG01是神濟昌華基于其AAV技術平臺研發的First-in-Class基因治療產品，是全球首個以TRIM72為GOI(Gene of Interest，目的基因)的基因治療藥物。TRIM72是清華大學基礎醫學院賈怡昌實驗室利用新一代基因定點敲入技術構建的ALS模型中發現的。

　　SNUG01以9型重組腺相關病毒(rAAV9)為載體，通過鞘內注射(IT)精準遞送人源TRIM72基因至神經元。臨床前研究表明：TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多重機制保護神經元，延緩ALS患者的運動神經元退行性病變。此前已完成的SNUG01研究者發起的臨床試驗(IIT，Investigator Initiated Trial)初步驗證了SNUG01的安全性和耐受性，并在療效指標及生物標志物改善方面呈現出積極信號。

　　SNUG01 I/IIa期國際多中心臨床試驗將由美國麻省總醫院Sean Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授主導，中國研究由北京大學第三醫院樊東升教授團隊牽頭，聯合浙江大學醫學院附屬第二醫院吳志英教授團隊、福建醫科大學附屬協和醫院鄒漳鈺教授團隊共同開展。上述研究中心均為國內外神經退行性疾病臨床研究領域的權威機構，具備豐富的ALS臨床試驗研究經驗。該試驗將使用統一的國際標準和評估體系，系統評估SNUG01在中美ALS患者中的安全性、耐受性及初步療效。

　　專家寄語：推動原創新藥國際化臨床轉化

　　美國麻省總醫院Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授表示：“中美IND的雙重獲批，加速并驗證了為全球ALS患者開發潛在變革性療法的戰略。我們很高興能參與這項研究合作，期待評估SNUG01對ALS患者的潛在價值。”

　　中國主要研究者、北京大學第三醫院樊東升教授表示：“基于前期IIT研究觀察到的積極信號，我們對SNUG01的臨床潛力充滿信心。接下來將通過中美多中心協作，系統評估SNUG01在成人ALS患者中的安全性和有效性，期待盡快驗證SNUG01的臨床試驗價值，為全球ALS治療提供更優選擇。”

　　管理層聲音：加速SNUG01全球注冊臨床試驗進程，惠及全球患者

　　神濟昌華創始人、清華大學基礎醫學院副院長賈怡昌教授表示：“TRIM72靶點的發現是清華科研團隊十余年基礎研究的積淀成果。此次臨床轉化的順利推進，體現了中國原創科研在解決重大疾病難題中的潛力和擔當。我們期待SNUG01能改變當前全球ALS治療格局。”

　　神濟昌華聯合創始人及CEO彭林博士指出：“此次NMPA臨床試驗默示許可是公司發展及SNUG01臨床開發的重要里程碑。感謝新老投資人、研究者、合作伙伴們一如既往的支持!我們將整合全球優質醫療資源，加速推進國際多中心臨床試驗，高效驗證這款全球首創新藥的安全性和臨床價值，推動中國創新成果惠及全球患者群體。”

　　神濟昌華將持續推進SNUG01全球臨床開發進程，加速其在全球范圍內的臨床開發與注冊進程，致力于為ALS等神經退行性疾病患者提供全新治療選擇。

　　關于肌萎縮側索硬化

　　肌萎縮側索硬化(ALS)是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病。患者出現進行性加重的肌肉無力和萎縮，最終累及吞咽和呼吸功能。作為成年人最常見的運動神經元疾病之一，患者中位生存期僅為3～5年，全球現有療法僅能有限延緩疾病進展。與僅針對特定基因突變型ALS的療法不同，SNUG01憑借其多維度神經保護機制，能夠延緩ALS患者運動神經元的退行性病變過程，有望覆蓋更廣泛的ALS患者群體，特別是為占患者總數90%、目前尚無有效治療手段的散發型ALS(sALS)患者提供潛在解決方案。

　　關于神濟昌華

　　神濟昌華(SineuGene)成立于2021年底，是一家處于臨床階段、專注于神經系統疾病基因治療的生物醫藥企業。公司首個管線源于清華大學醫學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余年的基礎科研成果。神濟昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺，最大程度還原疾病特征，以尋找更可靠的創新藥物靶點;建立了中樞神經系統AAV篩選平臺，結合AAV受體蛋白結構預測，開發靶向性強、中樞遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;建立從AI賦能的小核酸靶點篩選、序列設計優化，到核酸合成、化學修飾和遞送技術開發等中樞神經系統小核酸藥物研發平臺。

　　基于AAV介導的基因表達及小核酸介導的基因表達調控等技術手段，神濟昌華布局了多個產品研發管線，致力于攻克肌萎縮側索硬化(ALS)、多系統萎縮(MSA)、帕金森病(PD)、腦卒中(Stroke)、阿爾茲海默病(AD)、脊髓小腦共濟失調3型(SCA3)等神經系統疾病。2025年，以ALS為適應癥的首個管線SNUG01已先后獲得FDA、NMPA的臨床試驗默示許可，公司正積極推進中美國際多中心臨床試驗。在此之前，SNUG01已在北醫三院、浙二、福建協和三家醫院同步開展了多中心的研究者發起的臨床研究(IIT)。

　　神濟昌華自2021年底成立以來，憑借原創技術平臺與研發實力獲得資本市場持續認可，融資進程與研發里程碑深度協同：先后完成種子輪(北京生命科學園創新投資基金獨家投資)、種子+輪(上海豐倉創新基金跟進)、天使輪(和玉資本與上海豐倉創新基金聯合領投，杭州則鳴、水木清華校友種子基金跟投)。2024年更是順利完成近億元Pre-A輪(由中關村資本領投，中博聚力、傳化資本、三美投資跟投)融資。資金持續用于技術平臺搭建、相關管線臨床前研究及SNUG01全球臨床試驗推進，公司衷心感謝所有投資機構的信任與支持，將繼續依托資本力量加速創新療法的全球轉化。

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